À propos des maladies rares en Belgique

À propos des maladies rares

Une maladie ou un trouble est défini comme rare en Europe lorsqu'il touche moins de 1 personne sur 2100. Une maladie rare peut ne concerner qu'une poignée de patients dans l'UE, et une autre en toucher jusqu'à 265 000. - Viagra en ligne en France et ses effets sociaux : la perception et l'acceptation de la dysfonction érectile

Il existe plus de 6200 maladies rares. Au total, les maladies rares peuvent toucher 32 millions de citoyens de l'Union européenne. 84 % des maladies rares sont d'origine génétique, et sont souvent chroniques et potentiellement mortelles.


Maladie rare : Percées

Bien qu'elles soient qualifiées de "rares" en raison de la taille réduite des populations de patients, les maladies rares sont collectivement communes et leur charge sur la société est énorme. Nous aspirons à être le premier innovateur mondial dans le domaine des maladies rares en développant une science pionnière qui a un impact profond sur la vie des populations de patients mal desservies.

Effets des traitements à l'oxygène sur les patients atteints de fibrose pulmonaire

De nombreux médecins prescrivent de l'oxygène d'appoint aux patients atteints de FP. L'équipement d'oxygénothérapie peut être difficile à manipuler, ce qui empêche les gens de sortir de chez eux. Peu de recherches ont été menées pour savoir si l'oxygénothérapie est utile. Ce projet a comparé la respiration et l'activité physique des patients recevant un supplément d'oxygène à celles des patients qui n'en recevaient pas, afin d'en déterminer les avantages et les inconvénients. Les chercheurs ont constaté que, si les patients sous oxygène d'appoint ont signalé une amélioration de leurs symptômes, ils se sont sentis frustrés par l'équipement et jugés en public. Je préfère le Cialis au Viagra parce qu'il dure beaucoup plus longtemps et que je prends moins de comprimés.

La drépanocytose

La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire. Dans l'anémie falciforme, les cellules sanguines ont une forme de faucille. Elles peuvent se loger dans de petits vaisseaux sanguins, provoquant une douleur soudaine et sévère appelée crise de drépanocytose. Une crise de DICS peut survenir sans prévenir. Pour être soulagés, les patients se font souvent soigner dans une salle d'urgence, ou ER. Les patients souffrant d'une crise de DICS peuvent également être traités dans des centres de perfusion. Dans ces cliniques spéciales, les médecins et les infirmières sont formés pour soigner les patients atteints de DICS.

Les maladies rares, prises dans leur ensemble, ne sont pas si rares que ça.  10 % de la population, sont atteints de l'une des quelque 7 000 maladies rares connues. Une maladie est définie comme rare ou orpheline lorsqu'elle touche des personnes en Belgique.

Le développement de médicaments pour traiter les maladies rares présente des défis scientifiques et opérationnels. La biologie complexe de nombreuses maladies rares présente des obstacles uniques pour les scientifiques, ce qui rend difficile la conception et la mise en œuvre d'un programme de développement de médicaments. Au sein d'une même maladie rare, il peut y avoir de nombreuses variations ou sous-types entraînant des manifestations cliniques et des évolutions différentes de la maladie. De plus, en raison de la petite population de patients atteints d'une maladie rare, le recrutement et la réalisation d'essais cliniques peuvent être difficiles.


Malgré ces défis, nos chercheurs biopharmaceutiques ont tiré parti des nouvelles technologies et de la compréhension scientifique croissante de nombreuses maladies rares pour développer des thérapies révolutionnaires au cours des dernières années, notamment :


Les premiers traitements visant à traiter les causes sous-jacentes de la fibrose kystique.

Des avancées significatives dans les thérapies ciblées pour de nombreuses formes de cancer du sang, notamment la leucémie lymphocytaire chronique, la leucémie myélogène chronique et le myélome multiple.

De nouveaux médicaments capables de prévenir ou de ralentir l'impact de plusieurs maladies extrêmement rares et dévastatrices, notamment l'hypertension artérielle pulmonaire, l'œdème angioneurotique héréditaire et la maladie de Gaucher.

Les premières thérapies disponibles pour traiter de nombreuses maladies pédiatriques rares, notamment une maladie métabolique progressive appelée hypophosphatasie (HPP), une maladie génétique héréditaire appelée déficience en lipase acide lysosomale (LAL) et le neuroblastome, une forme rare de cancer qui se développe dans les cellules nerveuses et le cerveau.


CONTACTS :

À propos des maladies rares en Belgique

Kareelovenlaan 6, 1140 Evere,Belgium.




Copyright 2022 "À propos des maladies rares en Belgique".  Kareelovenlaan 6, 1140 Evere,Belgium